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(简答题)

逆转录病毒基因治疗载体的特点有哪些?

正确答案

逆转录病毒介导的基因转移系统有逆转录病毒载体和辅助细胞株组成。逆转录病毒载体保留了病毒颗粒的包装信号,而缺失病毒颗粒包装蛋白基因;它可以克隆并表达外源基因,但不能自我包装成有增殖能力的病毒颗粒。而辅助细胞株它由另一种缺陷型逆转录病毒感染构建而成。该细胞株能合成包装蛋白,用于逆转录病毒载体包装。由于缺乏包装型号,本身不能被包装成病毒颗粒。逆转录病毒携带的遗传物质高效地进入靶细胞。逆转录病毒结构基因缺失,但不影响其他部分的活性。前病毒通过LTR高效整合至靶细胞基因组中,有利于外源基因在靶细胞中的永久表达。包装好的假病毒颗粒易于分离制备。主要缺点是随机整合,有插入突变、激活癌基因的潜在危险;逆转录病毒载体的容量较小,只能容纳7kb以下的外源基因。

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